Генна терапія ефективна: учені випробовували її на людині із надрідкісним синдромом
![](https://news.lviv-company.in.ua/wp-content/uploads/2024/06/digitale-de-2ger4flzt8a-unsplash-1-e1719746348729-780x470.jpg)
У Канаді команда клінічних досліджень застосовувала генну терапію, щоб зупинити прогресування спастичної параплегії типу 50 (SPG50) – надрідкісного прогресуючого нейродегенеративного розладу.
Після терапії стан пацієнта різко змінився.
Як використовували генну терапію
Випробовували індивіальну генну терапію ще у березні 2022 рокую. З того часу фахівці відслідковували її вплив на організм людини – Майкла Пірволакіса із спастичною параплегією типу 50.
Спастична параплегія типу 50 може призводити до затримки розвитку, порушення мови, судом, прогресуючого параліч усіх кінцівок. Як правило, розлад закінчується летально у дорослому віці.
У ході клінічних досліджень здоровий ген AP4M1 доставили у спинномозкову рідину Майкла, яка перенесла його безпосередньо до нервових клітин.
Генна терапія: ефективність
Впродовж 12 місяців після генної терапії Майкл не відчував жодних побічних ефектів.
Також у пацієнта почали проявлятися потенційні ознаки покращення стану. Майкл зміг вперше стати п’ятками на землю. Також у деяких аспектах він відчув покращення нервового розвитку.
Дослідники сподіваються, що у майбутньому цей підхід можна буде використовувати і для лікування інших захворювань.
Джерело: MedicalXpress
Хочете отримувати цікаві новини найпершими? Підписуйтесь на наш Telegram
Якщо ви побачили помилку в тексті, будь ласка, виділіть фрагмент тексту та натисніть Cntrl + Entr.
Джерело ФАКТИ. ICTV
2024-06-30 14:20:22