Вдосконалений метод генної терапії для лікування спадкових хвороб – які є перспективи

Американські вчені розробили новий метод генної терапії, який дозволяє вводити в клітини ссавців цілі гени замість їхніх фрагментів, що спрощує процес лікування спадкових хвороб.

Недорогий, але надто ефективний

Новий підхід виявився щонайменше в дев’ять разів ефективніше за попередні методи, а також значно дешевше.

Його особливість полягає у тому, що науковці додали в геном спеціальні “сайти зв’язування” — місця, куди фермент може прикріпитися для роботи з ДНК.

Це дозволило вбудувати великі фрагменти ДНК у клітини людської сполучної тканини з ефективністю від 30% до 46%.

Цей метод виявився найперспективнішим. Використовуючи його,  вчені зможуть не лише редагувати гени, пов’язані зі спадковими хворобами, а й покращити інструменти для біотехнологічних та біоінженерних досліджень.

Інші досягнення в галузі генної терапії

Велика Британія стала першою країною, яка схвалила генну терапію на основі CRISPR для лікування серповидноклітинної анемії та бета-таласемії.

Ця технологія також змогла позбавити імунні клітини ВІЛ-інфекції. Результати було протестовано на культурах клітин, але очікується, що метод працюватиме у людей.

Крім того, за допомогою генної інженерії вчені змогли перетворити ракові клітини на здорові м’язові у випадках агресивної рабдоміосаркоми.

Джерело: Nature Biomedical Engineering