У США 14-річний хлопчик знову почав бачити після застосування крапель генної терапії

Вчені Інституту очей Баскома Палмера при Університеті Майамі за допомогою експериментальних очних крапель генної терапії повернули зір 14-річному підлітку, якого офіційно визнали сліпим. На думку дослідників, подібні методи лікування можуть допомогти мільйонам.

Директор лабораторії інновацій рогівки Інституту Альфонсо Сабатер показав дві фотографії очей Антоніо Венто Карвахаля.

На одному знімку – каламутні шрами, що покривають обидва очних яблука. На іншому, зробленому через кілька місяців після генної терапії за допомогою очних крапель, рубців немає на жодному оці.

Антоніо офіційно був визнаний сліпим більшу частину своїх 14 років. Підліток народився з дистрофічним бульозним епідермолізом, рідкісним генетичним захворюванням, яке спричиняє пухирі по всьому тілу і на очах.

Але стан шкіри покращився, коли він долучився до клінічних випробувань першої у світі місцевої генної терапії. Це наштовхнуло Сабатера на думку: що, як метод адаптувати для очей Антоніо?

Це розуміння не тільки допомогло Антоніо, а й відчинило двері для аналогічних методів лікування, які потенційно могли б вилікувати мільйони людей з іншими очними захворюваннями, зокрема й поширеними.

Відомо, що сім’я приїхала до США з Куби 2012 року за спеціальною візою, яка дає змогу Антоніо лікуватися від хвороби, на яку страждають приблизно 3000 осіб у всьому світі. Йому зробили операцію з видалення рубцевої тканини з очей, але вона знову наросла. Зір Антоніо продовжував погіршуватися.

Повідомляється, що очні краплі вчені два роки тестували на мишах, поки команда не отримала схвалення Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США.