Терапія майбутнього: редагування геному врятувало підлітка з імунним розладом

У США вперше у світі застосували метод редагування геному для лікування людини з рідкісним імунним розладом, через який організм не міг ефективно боротися з інфекціями.

Метод prime editing

Це перша персоналізована CRISPR-терапія такого рівня, — зазначає Девід Лю, хімічний біолог і співзасновник компанії Prime Medicine.

За його словами, метод prime editing відрізняється від класичного тим, що він дає змогу більш точно змінювати ДНК без розрізання подвійного ланцюга.

Завдяки цьому мутації можна виправляти з меншою кількістю помилок, що особливо важливо для тих, хто страждає на складні генетичні захворювання.

«Можливості редагування геному значно випереджають те, що ми встигаємо впровадити в клінічну практику. Це вже не лише питання науки, а й економіки», — пояснює дослідник.

Попри перші успіхи, компанія оголосила, що не планує самостійно продовжувати розробку цієї конкретної терапії — PM359, — і шукає партнерів або інвесторів для її подальшого розвитку.

На сьогодні єдиними затвердженими терапіями на основі CRISPR–Cas9 залишаються методи лікування серповидноклітинної анемії та β-таласемії.

Їхня вартість перевищує 2 мільйони доларів США, і навіть у країнах Заходу поширення таких методів залишається обмеженим.

Однак технології продовжують удосконалюватися, і prime editing може стати новою віхою в лікуванні спадкових хвороб.

Це перше у світі застосування такого підходу на людях. І хоча потрібно ще кілька місяців або навіть рік, щоб оцінити довготривалий ефект, результати доволі обнадійливі.

Через місяць після процедури пацієнт почувається добре, не має серйозних побічних ефектів, а його імунні клітини знову працюють.

Джерело: Nature