Щоб вилікувати вроджену глухоту у дитини, в Китаї вперше застосували генну інженерію

Китайські лікарі вперше використали вірус, щоб замінити деякі ДНК у клітинах внутрішнього вуха дитини з вродженою глухотою. І відкориговані клітини почали сприймати звукові вібрації і передавати звук до мозку.

Генна терапія менш ніж за місяць допомогла першим дітям із вродженою глухотою почути звуки.

Вроджена глухота тепер не вирок

Науковці фармацевтичної компанії Regeneron і Фуданьського університету наразі оприлюднили інформацію про п’ятьох дітей, батьки яких погодилися на випробування нового методу лікування.

Слух вдалося відновили чотирьом малюкам, одна дитина не зреагувала на нову методику.

Науковці припустили, що імовірно, невдача спричинена імунітетом до вірусу, який вчені використовують для доставки видозміненого гена до клітин внутрішнього вуха.

Генна терапія покликана забезпечити нормальний рівень правильного варіанту білка отоферліну. Для цього у клітини внутрішнього вуха ін’єкційно вводять робочу копію гена. Для його доставки використовують нешкідливі модифіковані аденовіруси.

Як лікують вроджену глухоту

Достатньо єдиної ін’єкції в завиток вуха, щоб запустити процес відновлення слуху.

Усі діти, яких пролікували за вказаною методикою, знаходяться під пильним контролем лікарів. Досі медики не відмічали у дітей проявів, які б вказували на небезпечність генної терапії.

У Китаї експериментом керує Ілай Шу, хірург і вчений з Університету Фудань у Шанхаї.

Він витратив роки на розробку цього методу, тестуючи ін’єкції генів у незліченних мишей і морських свинок.

– Ми доставили таки робочий ген до внутрішнього вуха, – з гордістю каже Шу.

Кому може допомогти генна терапія

Шу вважає, що лікування можна зробити більш ефективним. Але вже, каже він, слух дітей у середньому покращився: вони не чули нічого нижче 95 децибел (голосно, як мотоцикл), зараз сприймають звуки приблизно на рівні звичайної розмови.

Нове лікування не допоможе всім глухим. Це стосується лише однієї конкретної причини вродженої глухоти – дефекту гена, який виробляє білок під назвою отоферлін.

Внутрішнє вухо містить близько 16 тис. волоскових клітин, які вібрують на різних частотах звуку. Без отоферліну ці клітини не можуть передавати хімічні речовини, а отже, і інформацію в мозок.

Джерело: MIT Technology Review